发现可以增强CRISPR/Cas9效率的小分子化合物

文章出处: 作者: 发布时间: 2015-02-13 访问次数: 394

CRIPSR/Cas9作为一种强大的基因组编辑工具,在生命科学研究中有着广泛的应用。尽管利用 CRISPR/Cas9 可以高效率地实现基因敲除,但是利用CRISPR/Cas9诱导同源重组的效率仍然偏低。2月5日,国际权威学术期刊Cell Stem Cell发表了美国斯坦福大学Lei Stanley Qi教授和美国斯克里普斯研究所Sheng Ding教授课题组合作研究的成果“Small Molecules Enhance CRISPR Genome Editing in Pluripotent Stem Cells”。在该项研究中,他们通过高通量药物筛选,找到了可以有效提高CRISPR/Cas9介导的基因组编辑效率的小分子化合物。其中一种小分子化合物可以将CRISPR/Cas9介导的大片段同源重组效率提高3倍,而将CRISPR/Cas9介导的点突变基因敲入提高9倍,显示了良好的应用前景;而另一种小分子化合物则可以特异性地提高CRISPR/Cas9介导的NHEJ的修复。